今天（10月30日），美國蓋倫基金會（The Galien Foundation）對外發(fā)布了2020年蓋倫獎（Prix Galien Awards）的獲獎名單。
最佳藥品獎由全球結(jié)核病藥物開發(fā)聯(lián)盟（TB Alliance）開發(fā)的Pretomanid 獲得；最佳醫(yī)療技術(shù)獎則歸屬于雅培的MitraClip經(jīng)導(dǎo)管二尖瓣修復(fù)系統(tǒng)；最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎則由Tegsedi, Akcea Therapeutics，IonisPharmaceuticalsOnpattro,AlnylamPharmaceuticalsVyndaqel，Pfizer四個產(chǎn)品共同分享；最佳數(shù)字健康產(chǎn)品最終歸Somryst，Pear Therapeutics所有。
蓋倫獎素來有“醫(yī)藥界的諾貝爾獎”之稱，被公認(rèn)為是醫(yī)藥和生物醫(yī)療行業(yè)的最高榮譽。今年是蓋倫獎創(chuàng)立50周年，自1970年創(chuàng)建以來，已有來自18個治療領(lǐng)域的268個生物醫(yī)藥產(chǎn)品獲此殊榮。
今年的蓋倫獎獎項共分為四個，分別是最佳藥品獎（Best Pharmaceutical Product），最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎（Best Biotechnology Product）最佳醫(yī)療技術(shù)獎（Best Medical Technology）和最佳數(shù)字健康產(chǎn)品獎（Best Digital Health Product）。
值得一提的是，最佳數(shù)字健康產(chǎn)品獎（Best Digital Health Product）是蓋倫基金會今年新推出的獎項，主要是為表彰數(shù)字健康解決方案在醫(yī)療健康系統(tǒng)中不可或缺的作用。
2020蓋倫獎最佳藥品獎
Pretomanid, 全球結(jié)核病藥物開發(fā)聯(lián)盟（TB Alliance）
Pretomanid是由非盈利組織全球結(jié)核病藥物開發(fā)聯(lián)盟（TB Alliance）開發(fā)的新分子實體，與貝達喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）聯(lián)用，治療特定高度耐藥肺結(jié)核（TB）患者。它在2019年獲得FDA批準(zhǔn)上市，是近40年來FDA批準(zhǔn)的第三款抗肺結(jié)核新藥，也是第一款由非盈利組織開發(fā)并且上市的肺結(jié)核新藥。
Pretomanid分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：Fvasconcellos 18:28, 3 June 2007 (UTC) [Public domain]）
2020蓋倫獎最佳醫(yī)療技術(shù)獎
MitraClip經(jīng)導(dǎo)管二尖瓣修復(fù)系統(tǒng)，雅培（Abbott）
MitraClip是世界上第一個經(jīng)導(dǎo)管二尖瓣修復(fù)（TMVr）治療系統(tǒng)，可為某些原發(fā)性或繼發(fā)性二尖瓣關(guān)閉不全的患者提供治療選擇。目前，MitraClip已在世界范圍內(nèi)用于治療超過8萬例患者。
圖片來源：雅培官網(wǎng)
2020蓋倫獎最佳生物技術(shù)獎
Tegsedi, Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals
Onpattro, Alnylam Pharmaceuticals
Vyndaqel，Pfizer
Tegsedi是一種抑制人類TTR合成的反義寡核苷酸藥物，它通過與編碼TTR蛋白的mRNA相結(jié)合，能夠?qū)е耺RNA的降解，從而降低TTR蛋白（野生型和突變型）的水平。它是一種每周一次的皮下注射針劑，患者在家中就可以自我給藥。
這一批準(zhǔn)是基于Tegsedi在名為NEURO-TTR的隨機，雙盲，含安慰劑對照的國際3期臨床試驗中的表現(xiàn)。在這項臨床研究中，172名表現(xiàn)出多發(fā)性神經(jīng)病癥狀的hATTR患者以2:1的比例接受了Tegsedi或安慰劑的治療。研究人員使用mNIS+7和Norfolk QOL-DN量表對患者的神經(jīng)功能和生活質(zhì)量進行了檢測。試驗結(jié)果表明，Tegsedi達到了試驗的共同主要終點，顯著改善了患者的mNIS+7和Norfolk QOL-DN評分。同時，Tegsedi療法顯著降低患者體內(nèi)的TTR水平，無論患者攜帶哪種基因突變或處于疾病發(fā)展的什么階段，Tegsedi療法可以將血清中TTR蛋白的水平平均降低79%。
“Tegsedi是第一款也是唯一一款能夠大幅度降低TTR蛋白水平的靶向RNA的療法。患者可以通過每周一次的皮下注射就可以有效治療hATTR造成的多發(fā)性神經(jīng)病。我們相信Tegsedi的這些特征讓它成為很多患者的優(yōu)秀選擇。它能夠自我施藥的特點給與患者更大的靈活性，讓他們可以選擇合適的時間接受治療。這可能改變這一進行性失能疾病的治療和護理方式，”Akcea公司首席執(zhí)行官Paula Soteropoulos女士說：“我們將致力于為接受Tegsedi治療的患者提供綜合性的治療經(jīng)歷，我們將確保需要這一療法的患者能夠獲得它，并且將提供個體化的協(xié)助項目，讓患者能夠按照自己的需求接受治療?！?/span>
由Alnylam開發(fā)的Onpattro是一種靶向轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的RNAi療法，這類藥物通過沉默一部分參與致病的mRNA起作用。Onpattro是將siRNA包裹在脂質(zhì)納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝臟，通過與編碼異常TTR的mRNA相結(jié)合，阻止TTR的產(chǎn)生，Onpattro可以幫助減少周圍神經(jīng)中淀粉樣沉積物的積累，改善癥狀，并幫助患者更好地控制病情。它也是FDA批準(zhǔn)的首款RNAi療法。
輝瑞開發(fā)的Vyndaqel則是一款口服TTR穩(wěn)定劑，它通過與TTR的特異性結(jié)合，穩(wěn)定TTR的四聚體形態(tài)，從而延緩淀粉樣蛋白沉積的產(chǎn)生。它被FDA批準(zhǔn)用于治療因為野生型或遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性引起的心肌病。
2020蓋倫獎最佳數(shù)字健康獎
Somryst，Pear Therapeutics
Pear Therapeutics公司開發(fā)的Somryst是首款獲得FDA批準(zhǔn)用于治療失眠的處方數(shù)字療法（PDT）。Somryst旨在為患者提供個體化的神經(jīng)行為干預(yù)措施，主要是用由算法驅(qū)動的失眠認(rèn)知行為療法（CBTi）來改善失眠癥狀，為患者提供一線治療。
