今天（10月30日），美國蓋倫基金會（The Galien Foundation）對外發(fā)布了2020年蓋倫獎（Prix Galien Awards）的獲獎名單。
最佳藥品獎由全球結核病藥物開發(fā)聯(lián)盟（TB Alliance）開發(fā)的Pretomanid 獲得；最佳醫(yī)療技術獎則歸屬于雅培的MitraClip經(jīng)導管二尖瓣修復系統(tǒng)；最佳生物技術產品獎則由Tegsedi, Akcea Therapeutics，IonisPharmaceuticalsOnpattro,AlnylamPharmaceuticalsVyndaqel，Pfizer四個產品共同分享；最佳數(shù)字健康產品最終歸Somryst，Pear Therapeutics所有。
蓋倫獎素來有“醫(yī)藥界的諾貝爾獎”之稱，被公認為是醫(yī)藥和生物醫(yī)療行業(yè)的最高榮譽。今年是蓋倫獎創(chuàng)立50周年，自1970年創(chuàng)建以來，已有來自18個治療領域的268個生物醫(yī)藥產品獲此殊榮。
今年的蓋倫獎獎項共分為四個，分別是最佳藥品獎（Best Pharmaceutical Product），最佳生物技術產品獎（Best Biotechnology Product）最佳醫(yī)療技術獎（Best Medical Technology）和最佳數(shù)字健康產品獎（Best Digital Health Product）。
值得一提的是，最佳數(shù)字健康產品獎（Best Digital Health Product）是蓋倫基金會今年新推出的獎項，主要是為表彰數(shù)字健康解決方案在醫(yī)療健康系統(tǒng)中不可或缺的作用。
2020蓋倫獎最佳藥品獎
Pretomanid, 全球結核病藥物開發(fā)聯(lián)盟（TB Alliance）
Pretomanid是由非盈利組織全球結核病藥物開發(fā)聯(lián)盟（TB Alliance）開發(fā)的新分子實體，與貝達喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）聯(lián)用，治療特定高度耐藥肺結核（TB）患者。它在2019年獲得FDA批準上市，是近40年來FDA批準的第三款抗肺結核新藥，也是第一款由非盈利組織開發(fā)并且上市的肺結核新藥。
Pretomanid分子結構式（圖片來源：Fvasconcellos 18:28, 3 June 2007 (UTC) [Public domain]）
2020蓋倫獎最佳醫(yī)療技術獎
MitraClip經(jīng)導管二尖瓣修復系統(tǒng)，雅培（Abbott）
MitraClip是世界上第一個經(jīng)導管二尖瓣修復（TMVr）治療系統(tǒng)，可為某些原發(fā)性或繼發(fā)性二尖瓣關閉不全的患者提供治療選擇。目前，MitraClip已在世界范圍內用于治療超過8萬例患者。
圖片來源：雅培官網(wǎng)
2020蓋倫獎最佳生物技術獎
Tegsedi, Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals
Onpattro, Alnylam Pharmaceuticals
Vyndaqel，Pfizer
Tegsedi是一種抑制人類TTR合成的反義寡核苷酸藥物，它通過與編碼TTR蛋白的mRNA相結合，能夠導致mRNA的降解，從而降低TTR蛋白（野生型和突變型）的水平。它是一種每周一次的皮下注射針劑，患者在家中就可以自我給藥。
這一批準是基于Tegsedi在名為NEURO-TTR的隨機，雙盲，含安慰劑對照的國際3期臨床試驗中的表現(xiàn)。在這項臨床研究中，172名表現(xiàn)出多發(fā)性神經(jīng)病癥狀的hATTR患者以2:1的比例接受了Tegsedi或安慰劑的治療。研究人員使用mNIS+7和Norfolk QOL-DN量表對患者的神經(jīng)功能和生活質量進行了檢測。試驗結果表明，Tegsedi達到了試驗的共同主要終點，顯著改善了患者的mNIS+7和Norfolk QOL-DN評分。同時，Tegsedi療法顯著降低患者體內的TTR水平，無論患者攜帶哪種基因突變或處于疾病發(fā)展的什么階段，Tegsedi療法可以將血清中TTR蛋白的水平平均降低79%。
“Tegsedi是第一款也是唯一一款能夠大幅度降低TTR蛋白水平的靶向RNA的療法?；颊呖梢酝ㄟ^每周一次的皮下注射就可以有效治療hATTR造成的多發(fā)性神經(jīng)病。我們相信Tegsedi的這些特征讓它成為很多患者的優(yōu)秀選擇。它能夠自我施藥的特點給與患者更大的靈活性，讓他們可以選擇合適的時間接受治療。這可能改變這一進行性失能疾病的治療和護理方式，”Akcea公司首席執(zhí)行官Paula Soteropoulos女士說：“我們將致力于為接受Tegsedi治療的患者提供綜合性的治療經(jīng)歷，我們將確保需要這一療法的患者能夠獲得它，并且將提供個體化的協(xié)助項目，讓患者能夠按照自己的需求接受治療?！?/span>
由Alnylam開發(fā)的Onpattro是一種靶向轉甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的RNAi療法，這類藥物通過沉默一部分參與致病的mRNA起作用。Onpattro是將siRNA包裹在脂質納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝臟，通過與編碼異常TTR的mRNA相結合，阻止TTR的產生，Onpattro可以幫助減少周圍神經(jīng)中淀粉樣沉積物的積累，改善癥狀，并幫助患者更好地控制病情。它也是FDA批準的首款RNAi療法。
輝瑞開發(fā)的Vyndaqel則是一款口服TTR穩(wěn)定劑，它通過與TTR的特異性結合，穩(wěn)定TTR的四聚體形態(tài)，從而延緩淀粉樣蛋白沉積的產生。它被FDA批準用于治療因為野生型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性引起的心肌病。
2020蓋倫獎最佳數(shù)字健康獎
Somryst，Pear Therapeutics
Pear Therapeutics公司開發(fā)的Somryst是首款獲得FDA批準用于治療失眠的處方數(shù)字療法（PDT）。Somryst旨在為患者提供個體化的神經(jīng)行為干預措施，主要是用由算法驅動的失眠認知行為療法（CBTi）來改善失眠癥狀，為患者提供一線治療。
